Remédio mais caro do mundo custa R$ 17,5 milhões: para que serve e por que é tão caro?

Recentemente aprovado pela agência reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos (FDA) para ser comercializado no país o remédio considerado como o mais caro do mundo custa cerca de R$ 17,5 milhões (US$ 3,5 milhões) a dose única. O medicamento é uma terapia genética para tratar a hemofilia B, a forma menos comum e mais perigosa da doença que dificulta a coagulação do sangue.

A CSL Behring, fabricante do remédio, que recebeu o nome de Hemgenix, calcula que aproximadamente, uma em cada 40 mil pessoas tem hemofilia B, doença que afeta mais os homens, já que muitas mulheres são assintomáticas.

A hemofilia, que se divide nos tipos A e B, é causada por um erro no código genético que faz com que o indivíduo não produza proteínas essenciais para a coagulação do sangue, o que pode levar a hemorragias fatais.

As pessoas com hemofilia B não são capazes de produzir uma proteína em seu plasma sanguíneo chamada fator IX. Até agora, esses pacientes precisavam receber injeções de fator IX, geralmente várias por semana. A nova terapia consiste em um vírus desenvolvido em laboratório que carrega um gene para produzir o fator de coagulação IX.

Dois estudos com 57 pacientes adultos com hemofilia B (de moderada a grave) demonstraram a eficácia do Hemgenix, que prevê uma única aplicação no combate à doença.

O preço de US$ 3,5 milhões por uma única dose do remédio é “mais alto do que qualquer medicamento no mercado”, confirmou à BBC News Mundo, serviço de notícias em espanhol da BBC, David Rind, diretor médico do Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER, na sigla em inglês), entidade independente que avalia o valor de medicamentos e outros produtos médicos.

O Hemgenix é mais caro do que outros medicamentos de terapia genética de dose única altamente valorizados, como o Zynteglo (US$ 2,8 milhões) e Zolgensma (US$ 2,1 milhões), que tratam a talassemia beta maior e a atrofia muscular espinhal infantil, respectivamente.

Por que é tão caro?

 Em 2020, a CSL Behring pagou US$ 450 milhões ao desenvolvedor inicial, a uniQure, para obter a licença da terapia e comercializar o remédio, segundo a revista Forbes. E prevê arrecadar um total de US$ 1,2 bilhão em vendas desse produto até 2026.

A empresa de biotecnologia informou em comunicado que o preço “foi determinado levando em consideração o valor clínico, social, econômico e inovador que essa nova terapia genética representa”.

Fonte UOL.Com